DART-studien

Daratumumab for behandling av immunologisk trombocytopeni (ITP)

Daratumumab er et medikament som virker på en type antistoffproduserende celler som kalles for plasmaceller. Plasmaceller kan teoretisk være årsaken til behandlingssvikt hos noen ITP-pasienter da ingen av de velkjente behandlingsalternativene ved ITP påvirker plasmaceller. Daratumumab har aldri tidligere vært testet i kliniske studier for behandling av ITP.

Om studien

I denne studien ønsker vi å undersøke sikkerhet og effekt av medikamentet daratumumab i behandling ved immunologisk trombocytopeni (ITP), samt undersøke optimal behandlingslengde ved ITP.

Vitenskapelig tittel

Daratumumab for behandling av immunologisk trombocytopeni (ITP) -DART-studien

Les mer om studien

Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 01.01.2021

Hvem kan delta?

Inklusjonskriterier

Voksne pasienter ≥18 år som har ITP og blodplater ≤30 X 109/L. Pasienter skal ha forsøkt behandling med deksamethason/ prednisolon, og minst et annet medikament ,inkl. rituksimab og/eller trombopoetin reseptor agonister, uten tilstrekkelig effekt.

Eksklusjonskriterier

alvorlig blødning innen 7 dager før inklusjon
gravide og ammende
ITP som skyldes andre underliggende sykdommer som reumatiske lidelser, lymfekreft osv.
aktiv eller tidligere gjennomgått hepatitt infeksjon
aktiv kreftsykdom
planlagt kirurgisk behandling innen 6 måneder
allergi mot studiemedikamentet eller noen innholdsstoffer

Hva innebærer studien?

Immun trombocytopeni er en autoimmun sykdom som karakteriseres ved lave antall blodplater og økt blødningsrisiko. Det finnes flere veldokumenterte behandlingsalternativer. Likevel vil noen ITP-pasienter ikke ha effekt av disse. Årsaken til dette kan være en type immunceller, plasmaceller som produserer antistoffer.

Anti CD38 antistoff daratumumab er en veletablert behandling ved en annen plasmacellesykdom, myelomatose. Effekten er som regel raskt innsettende. Medikamentet har lite bivirkninger, disse er hovedsakelig milde og lette å håndtere.

I teorien kan daratumumab være et godt behandlingsalternativ for ITP pasienter.

I denne studien ønsker vi å undersøke sikkerhet og effekt av daratumumab i behandling ved ITP samt undersøke optimal behandlingslengde ved ITP.

Hoveddelen av studien omfatter to grupper. I hver gruppe ønsker vi å inkludere 9 pasienter.

I 1. gruppe gis studiemedisin som ukentlig behandling i 8 uker. Hvis mindre enn 100% pasienter får effekt av denne behandling, vil studien fortsette til gruppe 2 (9 pasienter). I denne gruppen vil deltakere få daratumumab ukentlig i 8 uker etterfulgt av 2 injeksjoner gitt med 2 ukers mellomrom.

Dette er første studie med bruk av daratumumab ved ITP.

Studien vil undersøke nytt medikament for ITP behandling som har en annen virkningsmekanisme enn de godkjente medikamentene. Dette kan potensielt føre til effektiv behandling ved behandlingsresistent sykdom, og i beste fall føre til at flere ITP-pasienter vil kunne nytte langvarig behandlingsfri periode, og i beste fall blir friske.

Prøver som tas ila studien vil bli brukt i forskning og kan hjelpe til å avdekke nye sykdoms mekanismer og gi nye ideer for forbedring av behandling.

For utdypende informasjon: ClinicalTrials.gov: https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=daratumumab&cond=ITP

Steder hvor studien gjennomføres

Sykehuset Østfold

Oslo Universitetssykehus

AHUS

Haukeland Universitetssykehus

Odense Universitetssykehus (Danmark)

Henri Mondor Universitetssykehus (Frankrike)

Kontaktinformasjon

Kontakt studiekoordinator og prosjektleder Waleed Ghanima dersom du ønsker å delta i studien.

E-post: waleed.ghanima@so-hf.no

Du kan evtentuelt også kontakte lokal prosjektleder ved Haukeland Universitetssykehus, Galina Tsykunova. E-post: galina.tsykunova@helse-bergen.no